Kiran Musunuru, ein renommierter Forscher, hat sich auf neuartige Gentherapien spezialisiert. Anstatt defekte Gene zu entfernen oder auszutauschen, korrigiert er sie direkt – eine Technik namens Base Editing. Als er von dem Fall des kleinen Patienten hörte, war für ihn klar: Hier darf keine Zeit verloren werden.
Der genetische Defekt, der das Enzym CPS1 lahmlegte, war klar identifiziert. Doch das Problem: Solche personalisierten Therapien benötigen normalerweise Jahre der Entwicklung. Klinische Studien, Genehmigungen, ethische Prüfungen – all das würde zu lange dauern. Musunuru entschied sich für einen radikal anderen Weg: Eine Sonderzulassung, die einzig für diesen Patienten galt. Mit Mut, Fachwissen und einem starken Team begann eine der schnellsten Genkorrekturen der modernen Medizin.
Interessant:Haben Sie sich jemals gefragt, warum Zebras Streifen haben?
Zebras sind für ihre charakteristischen schwarz-weißen Streifen bekannt, die als Tarnung dienen und Raubtiere verwirren können. Eine Theorie besagt, dass die Streifen helfen, Insekten abzuwehren, indem sie das Licht reflektieren und die Insekten irritieren. Darüber hinaus sind keine zwei Zebras gleich gemustert, was es ihnen ermöglicht, sich gegenseitig in großen Herden zu identifizieren.
