Normalerweise schrecken Behörden vor individuellen Heilversuchen zurück, denn die Risiken sind enorm. Doch in den USA gibt es eine Sonderregelung: Das sogenannte „Single-Patient Expanded Access“-Verfahren erlaubt Therapien für Einzelfälle, wenn keine Alternativen bestehen. Diese Chance nutzten Musunuru und seine Kollegen.
Gleichzeitig musste eine Lösung gefunden werden, um das genetische Werkzeug dorthin zu bringen, wo es wirken sollte – in die Leberzellen des Babys. Herkömmliche Viren, oft als Transportmittel genutzt, kamen nicht infrage. Der Zustand des Kindes war zu kritisch. Deshalb griff man zu einer innovativen Methode, die schon während der Corona-Pandemie eingesetzt wurde: Lipid-Nanopartikel. Sie transportierten die Geneditoren direkt in die Zielzellen. Ein gewagter Plan – aber einer, der funktionierte.
Interessant:Haben Sie sich jemals gefragt, wie weit der Weltraum reicht?
Das Universum ist unvorstellbar groß und dehnt sich ständig aus. Es gibt schätzungsweise 2 Billionen Galaxien, jede mit Millionen oder sogar Milliarden von Sternen. Die Grenzen des Universums sind noch nicht bekannt, und die Wissenschaftler erforschen weiterhin seine Struktur und Entwicklung. Die Entdeckung immer weiter entfernter Galaxien wirft faszinierende Fragen über die Natur des Raums und der Zeit auf.
