Normalerweise schrecken Behörden vor individuellen Heilversuchen zurück, denn die Risiken sind enorm. Doch in den USA gibt es eine Sonderregelung: Das sogenannte „Single-Patient Expanded Access“-Verfahren erlaubt Therapien für Einzelfälle, wenn keine Alternativen bestehen. Diese Chance nutzten Musunuru und seine Kollegen.
Gleichzeitig musste eine Lösung gefunden werden, um das genetische Werkzeug dorthin zu bringen, wo es wirken sollte – in die Leberzellen des Babys. Herkömmliche Viren, oft als Transportmittel genutzt, kamen nicht infrage. Der Zustand des Kindes war zu kritisch. Deshalb griff man zu einer innovativen Methode, die schon während der Corona-Pandemie eingesetzt wurde: Lipid-Nanopartikel. Sie transportierten die Geneditoren direkt in die Zielzellen. Ein gewagter Plan – aber einer, der funktionierte.
Interessant:Wie viele Sprachen denken Sie, gibt es auf der Welt?
Weltweit existieren derzeit etwa 7.000 verschiedene Sprachen, wobei die genaue Anzahl je nach Definition variieren kann. Erstaunlicherweise sprechen rund 90% der Weltbevölkerung nur etwa 100 dieser Sprachen, während die restlichen 6.900 Sprachen von weniger als 10% der Menschen gesprochen werden. Diese Vielfalt zeigt sich besonders in Papua-Neuguinea, das trotz seiner geringen Bevölkerung von knapp 9 Millionen Menschen mehr als 800 verschiedene Sprachen beherbergt. Die Dominanz weniger Sprachen und die Bedrohung vieler kleiner Sprachen durch das Aussterben werfen interessante Fragen zur kulturellen Vielfalt und Erhaltung auf.
