Ein medizinisches Wunder im Miniaturformat

5. Gen-Editing mit Präzision

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Base Editing ist eine hochpräzise Methode: Ein RNA-Molekül leitet die Editoren genau zur betroffenen Stelle im Erbgut. Dort verwandeln zwei Proteine einen einzelnen fehlerhaften Baustein in die korrekte Version – eine Art molekularer Radiergummi und Stift zugleich. In KJs Fall bedeutete das, dass nur ein einziges Zeichen im genetischen Code umgeschrieben werden musste.

Doch selbst dieser minimale Eingriff ist mit Unsicherheiten behaftet. Deshalb wurde zunächst an Zellen und Tieren getestet, bevor die Behandlung zugelassen wurde. Die Korrektur war nicht vollständig, weshalb eine zweite Dosis notwendig wurde. Dennoch zeigte sich schon nach wenigen Tagen: Die Therapie begann zu wirken. Der Zustand des Babys stabilisierte sich.

Interessant: Haben Sie sich jemals gefragt, wie lange ein Wassertropfen braucht, um den Ozean zu durchqueren?

Ein einzelner Wassertropfen benötigt etwa 1.000 Jahre, um durch den globalen Wasserkreislauf von einem Punkt des Ozeans zu einem anderen zu reisen. Diese lange Reise umfasst verschiedene Stationen, einschließlich Verdunstung, Niederschlag und Flusslauf. Der Wasserkreislauf spielt eine entscheidende Rolle im globalen Klima und Ökosystem, da er Nährstoffe transportiert und die Temperatur reguliert. Das Verständnis dieses Prozesses hilft Wissenschaftlern, die Auswirkungen des Klimawandels besser zu erfassen und zu prognostizieren.